Nemrég diagnosztizáltak 1-es típusú cukorbetegséggel?

A DIAGNODE-3 vizsgálat egy úgynevezett klinikai kutatási vizsgálat. A klinikai kutatási vizsgálatok segítenek az orvosoknak és a kutatóknak megállapítani, hogy egy adott vizsgálati készítmény biztonságos és hatásos-e bizonyos kórállapot vagy betegcsoport kezelésére.

A klinikai kutatási vizsgálatokban közreműködő orvosok a tanulmányozott gyógyszerre vizsgálati gyógyszerkészítmény vagy egyszerűen vizsgálati készítmény néven hivatkoznak. A DIAGNODE-3 vizsgálatban a vizsgálati készítmény a Diamyd® (rhGAD65) – a dokumentum további részében a „vizsgálati készítmény” kifejezéssel hivatkozunk rá.

Minden gyógyszert tesztelni kell, mielőtt az emberek alkalmazhatnák, illetve mielőtt az orvosok kezelhetnék vele a betegeiket. A legtöbb nagy volumenű, több vizsgálóhelyen zajló klinikai kutatás esetében megalakítanak egy Adat- és Biztonságellenőrző Bizottságot (Data and Safety Monitoring Board, DSMB), amely a vizsgált betegség kapcsán szakértelemmel rendelkező orvosok és személyek különleges csoportjából áll. Az ő feladatuk felügyelni és ellenőrizni a vizsgálatot, biztosítva a résztvevők biztonságát, valamint az adatok érvényességét és épségét.

A klinikai vizsgálat rendelkezik az Egészségügyi Tudományos Tanács Klinikai Farmakológiai Etikai Bizottságának támogató szakmai-etikai véleményével és a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ engedélyével.

A DIAGNODE-3 a Diamyd® nevű gyógyszerjelölt tesztelését szolgáló klinikai kutatás, amelynek során azt vizsgálják, hogy a készítmény hozzá tud-e járulni a test saját inzulintermelő képességének a megőrzéséhez a hasnyálmirigyben található inzulintermelő sejtek (béta-sejtek) immunrendszer által való megtámadásának leállításával vagy késleltetésével. A béta-sejtek működésének megőrzése javítja a vércukorszint szabályozását és csökkenti az alacsony vércukorszint (hipoglikémia), a ketoacidózis és a szövődmények kockázatának való kitettséget a későbbi élet során. A ketoacidózis egy olyan állapot, amely a vér elsavasodását idézi elő azáltal, hogy az inzulin hiánya miatt a szervezet a cukor helyett a zsírokat bontja le ahhoz, hogy energiához jusson, és így a mérgező anyagok felhalmozódását eredményezi.

A klinikai vizsgálat olyan páciensek számára érhető el, akiket újonnan diagnosztizáltak 1-es típusú cukorbetegséggel, és akik hordozzák a HLA DR3-DQ2 haplotípusát, ezáltal bizonyos mértékű genetikai hajlamtípust mutatva az 1-es típusú cukorbetegségre. A részt venni kívánó páciensek előzetes szűrésen fognak átesni (vérvétel), amelynek során ellenőrizzük, hogy hordozzák-e ezeket a bizonyos géneket, és ezáltal jogosultak-e a vizsgálatban való részvételre. Annak az oka, hogy a vizsgálat csak újonnan (6 hónapon belül) diagnosztizált páciensek számára érhető el az, hogy ez a vizsgálati készítmény az inzulintermelő sejtek autoimmun megtámadásának a leállítását vagy késleltetését célozza. Ezért úgy véljük, hogy ez a vizsgálati készítmény olyan betegség esetében a leghatékonyabb, ahol a szervezetben még jelentős mennyiségű megmentésre képes inzulintermelő sejt található.

A résztvevők véletlenszerű kiválasztással eldöntött, kéthónapos aktív vagy placebo (hatóanyag nélküli) kezelésben fognak részesülni. Kettő a háromból az esélye annak, hogy a páciens aktív kezelésben fog részesülni. Annak eldöntése, hogy ki milyen kezelésben részesül, véletlenszerűen fog történni, és sem a páciens, sem pedig a kezelőorvos nem fogja tudni, hogy a páciens milyen készítményt kap. A kezelés során egy tapasztalt szakértő ultrahangos vizsgálat folyamán, egy két hónapos időszakban három alkalommal az ágyékban található egyik nyirokcsomóba fogja fecskendezni a Diamyd® vizsgálati készítményt vagy a placebót (hatóanyag nélküli készítményt). Helyi érzéstelenítő krém használata lehetséges.

A nyirokcsomókba való fecskendezés közvetlen hozzáférhetőséget nyújt az immunrendszerhez, ezáltal lehetővé téve a kis adag használatát, a mellékhatások valószínűségének csökkentését és, a bőr alatti injekciókkal ellentétben, egy gyorsabban fellépő választ. Az előző vizsgálatokban részt vevő páciensek szerint ez az eljárás nem fájdalmasabb egy vénás vérvételnél vagy egy oltásnál. Ezután egy 22 hónapos ellenőrzési periódus következik. A kutatócsoport a teljes vizsgálati időszak folyamán gondos figyelemmel fogja kísérni a résztvevők egészségi állapotát.

A Diamyd® vizsgálati készítményt több mint 20 éve tanulmányozzák, amely idő alatt több mint 15 vizsgálatot végeztek több mint 1500 személy részvételével. A Diamyd® biztonságossága az összes vizsgálat során megfelelőnek bizonyult, ami azt jelenti, hogy az előző vizsgálatokban résztvevő személyek nem tapasztaltak súlyos mellékhatásokat.

A klinikai vizsgálat rendelkezik az Egészségügyi Tudományos Tanács Klinikai Farmakológiai Etikai Bizottságának támogató szakmai-etikai véleményével és a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ engedélyével.

A vizsgálat során:

• Áttekintik a kórtörténetét és a korábbi gyógyszeres kezeléseit
• Fizikális vizsgálatot végeznek Önnél, beleértve az élettani paraméterek, a testmagasság és a testsúly mérését
• Különféle értékeléseket végeznek, például neurológiai vizsgálatokat a reflexei, az ereje, a koordinációja és egyensúlyérzéke felméréséhez, továbbá elvégzik a serdülőkori Tanner-stádium meghatározását
• Kivizsgálják a legutóbbi vizit óta esetlegesen tapasztalt mellékhatásokat vagy jelentős változásokat
• Vér- és vizeletmintákat vesznek különféle vizsgálatokhoz
• D-vitamin-pótlást kap (amennyiben a vérvizsgálatok alacsony D-vitamin-szintet mutatnak)
• 2 hónap alatt 3, vizsgálati készítményt vagy placebót tartalmazó injekciót kap
• Összesen 4 viziten vegyes étkezési tolerancia tesztet végeznek annak megállapítása céljából, hogy folyékony táplálék elfogyasztását követően (a C-peptid-szint ellenőrzése alapján) mennyi inzulint termel a szervezete – ezt gyakran végzik 1-es típusú cukorbetegséggel végzett kutatási vizsgálatok során; ez a vizsgálat 2 órát vesz igénybe, és 5 vérmintavételt foglal magában
• Kérdőíveket kell kitöltenie az egészségi állapotáról
• Információkat kell rögzítenie és áttekintenie az e-naplóban

Felvilágosítást, valamint útmutatást kap a diabétesszel való együttéléshez szükséges étrenddel és testmozgással kapcsolatban

A klinikai vizsgálat rendelkezik az Egészségügyi Tudományos Tanács Klinikai Farmakológiai Etikai Bizottságának támogató szakmai-etikai véleményével és a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ engedélyével. 

1-es típusú cukorbetegség esetén a hasnyálmirigy nem termel elegendő inzulint. Ennek az az oka, hogy az immunrendszer a hasnyálmirigyben található inzulintermelő sejteket (béta-sejteket) idegen sejteknek fogja fel és tévedésből megtámadja őket. Idővel a szervezet inzulintermelő és cukorszint-szabályzó képessége annyira lecsökken, hogy tünetek lépnek fel.

Miért van szükségünk inzulinra?
Az inzulin a hasnyálmirigyben található béta-sejtek által termelt hormon. A béta-sejtek ezáltal azt kommunikálják a szervezetben található többi sejtnek, hogy cukor van a vérben, amelyet energiaforrásként lehet használni. Amennyiben a szervezet nem termel elegendő inzulint, szükséges a külső inzulinnal való kezelés. Inzulin nélkül a cukor a vérben marad és a szervezet sejtjeinek máshonnan (pl. a zsírokból) kell energiát meríteniük. Amennyiben a sejtek sok zsírt bontanak le, savas ketonok keletkeznek. A magas ketonszint káros hatással van a szervezetre és a ketoacidózis nevű (gyakran DKA-nak rövidített), potenciálisan életveszélyes állapothoz vezethet.

Melyek az 1-es típusú cukorbetegség tünetei?
A következő tünetek léphetnek fel:

• Erős szomjúságérzés
• Gyakori vizelés
• Fokozott fáradtságérzés
• Homályos látás
• Gyümölcsös illatú lehelet
• Gyors súlyvesztés

Hogyan kezelik manapság az 1-es típusú cukorbetegséget?
Az 1-es típusú cukorbetegséggel élő személyeknek gyakran kell ellenőrizniük vércukorszintjüket és folytonosan kell sakkban tartaniuk azt tollal vagy pumpával történő inzulinadagolással. A betegség folytonos éberséget és tudatosságot igényel a páciens részéről. A legutóbbi technológiai fejlődések a folyamatos glükózmérő eszközökkel (CGM) valamint az okosabb tollakkal és pumpákkal nagymértékben könnyítették az 1-es típusú cukorbetegség terhét, de nem tudják helyettesíteni a működő hasnyálmirigyet. Idővel a maradék béta-sejtek elpusztulnak és a betegséget egyre nehezebben lehet kezelni.

A klinikai vizsgálat rendelkezik az Egészségügyi Tudományos Tanács Klinikai Farmakológiai Etikai Bizottságának támogató szakmai-etikai véleményével és a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ engedélyével.

A Diamyd Medical-ról

A Diamyd Medical precíziós gyógyászati terápiákat fejleszt az autoimmun cukorbetegség megelőzésére és kezelésére.

A Diamyd® vizsgálati zászlóshajó terméke egy betegségmódosító antigénspecifikus immunterápia az endogén inzulintermelés megőrzésére, amely az Egyesült Államokban Orphan Drug Designation minősítéssel rendelkezik, és az amerikai FDA-tól gyorsított eljárású minősítést kapott. A DIAGNODE-3, egy megerősítő III. fázisú vizsgálat aktívan toboroz újonnan kialakult 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegeket nyolc európai országban és az Egyesült Államokban.